Cerliponase Alfa (Cerliponase Alfa) – monographie de la substance active

Propriétés pharmacologiques : La cerliponase alfa est une forme recombinante de la tripeptidyl peptidase-1 humaine (rhTPP1). C'est une proenzyme protéolytique inactive (zymogène) qui est activée dans le lysosome. La cerliponase alfa est capturée par les cellules cibles puis transloquée vers les lysosomes par le biais du récepteur au mannose-6-phosphate indépendant des cations (CI-MPR, également appelé récepteur M6P/IGF2). Le p...

Indications thérapeutiques : CERLIPONASE ALFA 30 mg/ml sol p perf