Élosulfase Alfa (Élosulfase Alfa) – monographie de la substance active

Propriétés pharmacologiques : Les mucopolysaccharidoses comprennent un ensemble de troubles du stockage lysosomal causés par un déficit en enzymes lysosomales spécifiques, nécessaires au catabolisme des glycosaminoglycanes (GAG). La mucopolysaccharidose de type IV A (MPS IV A) se caractérise par l'absence ou une réduction marquée de l'activité N-acétylgalactosamine-6- sulfatase. La réduction ou l'absence d'activité sulfatase s...

Indications thérapeutiques : ELOSULFASE ALFA 1 mg/ml sol diluer p perf