Galsulfase (Galsulfase) – monographie de la substance active

Propriétés pharmacologiques : Les troubles du stockage des mucopolysaccharides sont dus à un déficit en enzymes lysosomales spécifiques, nécessaires au catabolisme des glycosaminoglycanes (GAG). La mucopolysaccharidose (MPS) de type VI est une maladie multisystémique avec pathologie hétérogène, se caractérisant par un déficit en N-acétylgalactoasamine 4-sulfatase, une hydrolase lysosomale catalysant l'hydrolyse du radical sulf...

Indications thérapeutiques : GALSULFASE 5 mg/5 ml sol diluer p perf