Migalastat (Migalastat) – monographie de la substance active

Propriétés pharmacologiques : Certaines mutations du gène GLA peuvent conduire à la production de formes mutantes instables et anormalement repliées de l'α-Gal A. Le migalastat est un chaperon pharmacologique conçu pour se fixer de manière sélective et réversible avec une forte affinité sur les sites actifs de certaines formes mutantes de l'α-Gal A, dont les génotypes sont définis comme étant des mutations sensibles. La fixati...

Indications thérapeutiques : MIGALASTAT (chlorhydrate) 123 mg gél