Nusinersen (Nusinersen) – monographie de la substance active

Propriétés pharmacologiques : Le nusinersen est un oligonucléotide antisens (AON) qui augmente le pourcentage d'inclusion de l'exon 7 dans les transcrits d'acide ribonucléique messager (ARNm) du gène codant pour la protéine SMN2 (survival motor neurone 2 - protéine de survie des motoneurones) en se liant à un site d'inactivation de l'épissage intronique (ISS-N1) présent dans l'intron 7 de l'ARN pré-messager (pré-ARNm) de SMN2....

Indications thérapeutiques : NUSINERSEN (sodique) 12 mg/5 ml sol inj intrathéc