Patisiran (Patisiran) – monographie de la substance active

Propriétés pharmacologiques : Le patisiran est un petit acide ribonucléique interférent (pARNi) double brin, qui cible spécifiquement une séquence conservée génétiquement dans la région 3' non traduite de tous les ARNm mutants et de type sauvage de la TTR. Le patisiran est formulé en nanoparticules lipidiques pour délivrer le pARNi aux hépatocytes, la principale source de protéine TTR dans la circulation. Grâce à un processus...

Indications thérapeutiques : PATISIRAN (sodique) 2 mg/ml sol diluer p perf