Vélaglucérase Alfa (Vélaglucérase Alfa) – monographie de la substance active

Propriétés pharmacologiques : La maladie de Gaucher est une maladie génétique à transmission autosomique récessive caractérisée par des mutations du gène GBA responsables d'un déficit en une enzyme lysosomale, la bêta-glucocérébrosidase. Ce déficit enzymatique entraîne des dépôts de glucocérébroside dans les macrophages principalement et engendre la formation de cellules spumeuses appelées « cellules de Gaucher ». Dans cette m...

Indications thérapeutiques : VELAGLUCERASE ALFA 400 U pdre p sol p perf